희귀혈액암서 완전관해 63%, 3년 생존율도 67% 달성, 희귀약 지정 시 상용화 대폭 단축


'국산 1호 면역항암제'를 꿈꾸는 이뮨온시아의 IMC-001(성분명: 댄버스토투그)이 단독요법으로도 2차 치료에서 괄목한 효능을 입증하고 있어 주목된다.
기대여명 3~6개월에 불과한 기존 치료제의 한계를 훌쩍 뛰어넘는 데이터가 나오면서 희귀의약품 지정에 한 발짝 다가갔다는 평가다.


◇ 기대여명 6개월 불과한 희귀암, IMC-001 투약 후 3년 생존비율 67%


이뮨온시아 IMC-001은 올해 국내 2상 임상시험 결과에서 우수한 효능과 안전성을 입증했다.
재발성 또는 불응성 NK/T 세포 림프종 환자 2차 치료에서 객관적반응률(ORR) 79%를 달성했다. 종양이 완전하 사라진 완전관해(CR) 비율도 63%에 달했다.


환자가 질병 진행이나 사망 없이 생존한 기간을 뜻하는 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 29.4개월로 나타났다. 전체 생존기간(OS)은 40.2개월에 육박했다.
2년 생존율 78%로 장기 유효성도 확인했다. 반면 부작용은 경미한 수준이었다.


최근에는 3년 장기생존 데이터도 추가됐다. 3년을 생존한 환자는 절반을 훌쩍 넘는 67%였다. 일부 초기 투약자 중에는 만 4년을 생존 중일 사례도 확인됐다.
통상 완치라 판정하는 '5년 생존'에 가까워진 셈이다.




재발 암 환자의 경우 첫 치료를 받은 환자와 달리 치료 예후가 상당히 떨어진다. 더 이상 기존 치료제가 듣지 않는 악성종양이어서 치료가 쉽지 않다.
특히 NK/T 세포 림프종처럼 표준 치료제가 마땅치 않은 암종은 더더욱 예후가 나쁜 편이다. 현재 재발성·불응성 NK/T세포 림프종 2차 치료의 경우 기대 여명이 3~6개월 정도에 불과하다고 알려졌다.

이런 상황에서 IMC-001이 60% 넘는 완전관해율과 기존의 7배 수준인 40개월에 달하는 생존기간으로 괄목할 성적을 보여줬다.
이어 2년, 3년 장기 효과도 입증하는 쾌거를 이뤘다. 임상 디자인상 참여 환자에게 IMC-001을 투약할 수 있는 최대 기간이 2년이라는 점을 감안하면 실제론 더 긴 효능이 기대된다.

IMC-001 임상을 총괄하는 이성영 이뮨온시아 전무(임상전략운영본부장)는 더벨에 '내부적으로도 완전관해 비율이 이렇게 높게 나올 것이라 예상하지 못했는데 좋은 데이터를 얻게 되어 기쁘다"며
"실제 병원에서 종양크기를 이미지로 분석하는 툴을 통해 투약 후 종양상태를 분석한 결과 12주째 종양이 완전히 사라지는 케이스가 여럿 발견됐다"고 설명했다.


◇ 희귀의약품 지정 청신호, 지정 시 상용화 기간 6년 단축

이번 데이터로 IMC-001의 희귀의약품 지정(ODD)에도 청신호가 켜질 전망이다.

이뮨온시아는 지난달 식품의약품안전처에 IMC-001의 희귀의약품 지정 신청을 완료했다. 희귀의약품 지정은 '개발 단계'와 '일반'으로 나뉜다.
통상 다수 바이오텍들이 비임상 또는 초기 임상 자료로 희귀의약품 지정을 받는 트랙은 개발단계에 속한다.

반면 IMC-001이 신청한 분야는 이미 기존 치료제 대비 현저하게 유효성과 안전성을 입증한 일반희귀의약품에 해당한다.
개발단계 희귀의약품과 달리 임상에서 뚜렷하게 개선된 데이터를 입증해야 하므로 난이도가 훨씬 높다. 지정을 받을 경우 얻게되는 이득도 상당한 차이를 보인다.

IMC-001이 희귀의약품 지정을 받게 되면 3상을 면제받고 2상 만으로도 정식 허가를 받을 수 있는 길이 열린다.
IMC-001 상용화 기간이 약 6년은 줄어들 수 있다. 이뮨온시아가 희귀의약품 지정에 많은 공을 들이는 이유다.

현 데이터 상으로는 기존 치료제 대비 압도적인 효능과 안전성을 보이고 있어 큰 무리없이 희귀의약품 지정을 받을 수 있을 것으로 기대된다.
현재 희귀의약품 지정 심사가 진행되고 있으며 내년 1월께 결과를 받을 수 있을 전망이다.

이뮨온시아 관계자는 "희귀의약품 지정을 위해 규제기관과 긴밀하게 소통하며 차질없이 준비해나갈 것"이라고 말했다.


출처: 더벨-국내 최고 자본시장(Capital Markets) 미디어 / 정새임 기자 ('2025.12.11)